Общество

07 июля 2022, 19:10

Жизнь ценой два миллиона долларов. Российские дети с СМА получили очень дорогую, но надежду

Профессор Сломинский заявил, что «Золгенсму» нельзя будет купить без участия Минздрава

Препарат «Золгенсма»/Freepik

В России появилось лекарство от орфанной болезни

В России появилось в продаже самое дорогое в мире лекарство. Это швейцарский препарат для лечения спинальной мышечной атрофии «Золгенсма». Стоимость одной дозы превышает два миллиона долларов, или 126 миллионов 150 тысяч рублей. Официально российские власти разрешили применять лекарство в 2021 году. Первые три упаковки уже использовали Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей.

При спинальной мышечной атрофии человек теряет способность двигаться и дышать. Против болезни существует всего три лекарства. Лечение «Спинразой» стоит 750 тысяч долларов в первый год и 375 тысяч — в дальнейшем. Стоимость «Рисдиплама» — 340 тысяч в год. Однако только «Золгенсма» может вылечить ребенка одним уколом при условии, что препарат ведут пациенту до двух лет. Раньше приобрести препарат мог только фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра», теперь это может сделать каждый.

Медики уверены, что появление самого эффективного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии поможет спасти жизнь многих детей в России. При этом отечественные фармакологи уже работают над созданием аналога «Золгенсмы», который будет стоить дешевле, а лечить так же эффективно, заявила уполномоченная по правам ребенка в Татарстане Ирина Волынец.

Препарат от СМА не подделать

Заведующий лабораторией молекулярной генетики наследственных заболеваний Института молекулярной генетики РАН Петр Сломинский пояснил «360», что «Золгенсма» будет поступать в продажу штучно. Это лекарство не обычная таблетка, его нельзя купить впрок, поэтому никаких оптовых закупок не будет. Лекарство приобретают под конкретного пациента. После того, как консилиум согласится, что препарат необходим и для этого есть все показания, его быстро закупят и доставят пациенту. При этом «Золгенсма» защищена от подделок мошенниками.

«Мошенники могут продавать все что угодно, но у препарата есть множество степеней защиты. Кроме того, люди, которые работают с детьми со спинальной мышечной атрофией, приобретают лекарство через специализированные медицинские учреждения. То есть шансов на подделку куда меньше, чем если вы покупаете какие-нибудь ботинки Gucci», — сказал Сломинский.

Он уточнил, что приобретать «Золгенсму» будет не семья ребенка, а больница или благотворительный фонд — и без участия Минздрава покупка не состоится. Сделка проходит под пристальным вниманием большого количества людей, это очень узкий канал. К тому же выписка такого препарата — это считаные случаи в год.

Эксперт предположил, что проблемы могут возникать на этапе назначения препарата. «Золгенсма» работает только на маленьких детях, кроме того существуют медицинские отводы и ограничения. Если больному ребенку по каким-то показателям откажут в назначении лекарства, врачей почти наверняка обвинят либо в некомпетентности, либо в том, что они хотят получить взятку за назначение. Люди начинают искать обходные пути и писать жалобы на медиков.

Любое лечение редкой болезни будет дорогим

Сломинский рассказал, что «Золгенсма» отличается от других препаратов механизмом действия, а также способом применения. По большому счету препараты примерно равны в стоимости, ведь «Спинраза» и «Рисдиплама» тоже стоят очень недешево, но использовать их придется не один раз, в отличие от швейцарского лекарства.

«У нас опыт терапии всеми этими препаратами очень маленький. Мы видим хороший клинический эффект „Золгенсмы“, но не знаем, продержится ли он и 10-15 лет спустя. Разумеется, использовать лекарство нужно, но вполне возможно, что его действие будет несколько ослабевать со временем. Но в данном случае невозможно провести полноценное клиническое исследование, посмотреть эффект на протяжении какого-то времени. Поэтому делаем и надеемся на то, что клиническое улучшение через 20 лет не обернется мощным регрессом», — резюмировал профессор.

Дороговизна препарата объясняется просто: фармакологическая компания, которая создала «Золгенсму», должна оправдать свои затраты на его разработку, пояснил Сломинский. Это процесс, который длился примерно 20 лет, он требовал создания клеточных моделей, моделей животных. Таким образом работают все фармкомпании, и огромные затраты идут даже на разработку таблетки от насморка.

«Однако таблеток можно продать миллиарды, а с лекарством для лечения спинальной мышечной атрофии дело обстоит иначе. Это препарат уникальный, высокотехнологичный, на его разработку потратили 20-30 миллионов долларов, но вернуть их компании могут только 200-300 пациентов в год. К сожалению, любая орфанная терапия будет очень дорогой», — сказал эксперт.

По его словам, препарат долго регистрировался в России из-за тщательной проверки всех показателей фармакологической продукции. Когда это касается лекарств, которые будут широко распространяться, такие требования вполне нормальны и решаемы. Но если речь идет о действительно редком заболевании, трудно найти несколько контрольных групп из нескольких сотен пациентов. Приходится искать золотую середину, чтобы не навредить и не упустить драгоценное время.