Починить поломанный ген. В чем подвох «редактирования» детей

В беседе с сайтом Nature заведующий лабораторией редактирования генома Научного центра имени Кулакова Денис Ребриков рассказал, что планирует редактировать ген CCR5, над которым работал резонансный биолог из Китая Хэ Цзянкуй, который в 2018 году объявил о рождении первых генно-модифицированных близнецов.

Уже в беседе с AP ученый говорил, что проводил эксперимент с эмбрионами для семи пар, и один из них оказался удачным. У пары родились девочки-двойняшки с измененной ДНК. Цзянкуй не удалял какой-либо ген, а добавил, причем такой, который способен противостоять заражению ВИЧ.

В то же время доказательств, что эксперимент китайского ученого прошел успешно, нет. Исследования делались втайне, не публиковались в журналах, а сам Цзянкуй не раскрыл имен участников. Журналисты AР выяснили, что процесс включает в себя взятие образцов спермы и яйцеклетки у родителей, создание эмбриона с помощью оплодотворения, а потом уже используются молекулярные ножницы CRISPR, чтобы вносить изменения в ген CCR5.

Апгрейд детей

Денис Ребриков в беседе с «360» вспомнил об этом случае и назвал эксперимент китайского коллеги «неадекватным». «Он использовал геномное редактирование в клиническом случае, когда у будущего папы был ВИЧ, а у мамы нет. В этом случае применять геномное редактирование было нецелесообразно, потому что для ВИЧ-инфицированного мужчины мы можем сделать ребенка без ВИЧ простыми способами. Это не требовало геномного редактирования. Это пример того, как китаец некорректно использовал клиническую ситуацию, он ее притянул за уши», — сказал Ребриков.

Российский биолог уверен, что его метод будет более полезным, менее рискованным и этически оправданным. Он предложил редактировать клетку, добавив в нее специальную систему для «починки» гена.

Он объяснил, что существуют примеры, когда врачи знают, что у пары родителей будет больной ребенок. Например, если рассматривать семью карликов: у таких родителей появится такой же ребенок, потому что у них ген, отвечающий за подобный внешний вид, совпадает.

Карликовость — далеко не единственный пример таких совпадений. Например, то же самое встречается у глухих. Если у обоих родителей совпал ген глухоты, то и дети все будут с такой же проблемой. Ребриков подчеркнул, что применение починки генов для семей с генетическими заболеваниями будет выходом из ситуации.

По словам Ребрикова, пока важно доказать, что технология «апгрейда» ДНК безопасна и не изменит ничего лишнего в гене. Вторая задача — обосновать «оправданность применения этой технологии для данного конкретного медицинского случая».

Некоторые СМИ ввели термин «ГМО-дети» для тех, кто подвергнется действию технологии Ребрикова. В то же время сам исследователь назвал это выражение некорректным.

«Я бы сказал, что некорректно применение такого термина („ГМО-дети“ — прим. ред.), потому что обычно генно-модифицированными называют организмы, у которых привнесены дополнительные последовательности, отсутствующие у оригинального организма. Грубо говоря, в помидор встраиваем ген из черники. Вот это получается генно-модифицированный помидор. В данном случае мы ничего не привносим извне. Мы чиним поломку», — объяснил Ребриков.

Ученый подчеркнул, что разрабатываемая технология поможет при наследственных генетических нарушениях и ВИЧ.

По сложности метод ремонта гена эквивалентен экстракорпоральному оплодотворению (ЭКО). Процедура «апгрейда» делается в рамках ЭКО, но в определенный момент, «на стадии одной клетки», добавляется в эту клетку система для починки гена.

«Людям свойственно хотеть лучшего и себе, и своим детям. В какой-то отдаленной перспективе — через годы, когда технология станет рутинной, все будут понимать, что она безопасна, — конечно, все захотят апгрейдить детей», — заключил Ребриков.

Этих исследований нет

Профессор и директор центра наук о жизни Сколтеха Константин Северинов в разговоре с «360» заявил, что предложенные Денисом Ребриковым эксперименты «незаконны и неэтичны», а в России в настоящее время вообще невозможно заниматься такими исследованиями и обеспечить их безопасность.

«Этих исследований нет, человек ловит хайп. Если вы посмотрите, есть ли у Ребрикова хоть какие-то научные статьи по теме, связанной с геномным редактированием, а редактирование людей может иметь самые разные непредсказуемые негативные последствия, то вы увидите лишь публикацию в вестнике вуза, проректором которого он является. Он также является главным редактором журнала, в котором опубликована работа. То есть с уверенность можно сказать, что ни статья, ни результаты предварительных экспериментов, если они вообще проводились, не подвергались сколько-нибудь серьезной экспертизе», — заключил Северинов.

Делал опыт на 14-дневных эмбрионах

Доцент кафедры биоэтики Медицинского университета имени Пирогова Елена Введенская в беседе с «360» не согласилась, что Ребриков не проводил испытаний. Она объяснила, что исследователь делал опыт на 14-дневных эмбрионах, от которых отказались родители, однако сообщество биоэтиков «настороженно» относится к подобным исследованиям.

В пример Введенская привела эксперимент уже знакомого нам китайского биолога Цзянкуя, которого все мировое сообщество осудило после его опыта. По ее словам, сейчас ученые говорят, что эксперимент Цзянкуя приведет к тому, что дети с редактированными генами умрут раньше положенного возраста, что последствия неизвестны и что это очень рискованный шаг. «Нет опытов, которые могут гарантировать успешное развитие ситуации, мы пока не можем предсказать последствия», — сказала Введенская.

По словам Введенской, Ребрикову разрешили проводить опыт на эмбрионах в возрасте 14 дней. «Это были эмбрионы, от которых отказались родители в результате ЭКО. Там все было законно, а вот с имплантацией вряд ли кто-то разрешит такое сделать, так как отдаленные последствия неизвестны», — подчеркнула Введенская.

В то же время доцент кафедры биоэтики отметила, что, с одной стороны, технология редактирования генов могла бы избавить человечество от многих генетических заболеваний. «Но геном настолько сложно устроен, что, если в одном месте что-то подкрутить, неизвестно, какая реакция начнется в других ДНК», — заключила Введенская.