• Невидимый в России рак

    Ученая Дина Степанова ищет лекарство от нейрофиброматоза

    Дина Степанова единственная в России занимается проблемой нейрофиброматозов. Это тяжелая форма рака, которую многие наши врачи даже не могут диагностировать. Лечения от этого заболевания нет, но Дина не отчаивается и ищет. Она создала лабораторию по исследованию этого вида онкологии, чтобы у нас в стране дети с таким диагнозом тоже могли жить. «360» поговорил с ученым и рассказывает, почему так важно искать лекарство именно в России.
    Невидимый в России рак

    Дина Степанова занимается нейрофиброматозами с 2006 года. Тогда она уехала по программе обмена в США, чтобы написать диплом по теме онкологии, и узнала о существовании такого заболевания, как нейрофиброматоз (НФ). Оказалось, что в России об этом диагнозе даже врачи знают мало — и то не все.

    В основном Дина занимается нейрофиброматозом второго типа — это заболевание значительно реже и тяжелее, потому что у него практически нет внешних проявлений, а значит, и обнаружить его сложнее. Кроме того, НФ невозможно выявить до рождения ребенка, если не делать специальный анализ на наличие именно этого заболевания — простые скрининговые тесты его не выявляют. Получается замкнутый круг — чтобы выявить НФ у ребенка, надо заподозрить заболевание у родителей, а поскольку про него в России мало кто знает, сделать этого не могут.

    Узнав про такой диагноз, дальше уже невозможно остановиться. В принципе, очень мало исследователей этим занимается. С нейрофиброматозом второго типа ситуация катастрофическая, потому что болеет 1 на 25 тысяч. И лабораторий в мире до того, как мы здесь открылись, было всего 13. Мы 14-е. По всему миру!

    Дина СтепановаКандидат медицинских наук, старший научный сотрудник НИЛ молекулярной фармакологии НИИ трансляционной медицины РНИМУ имени Пирогова, руководитель Группы нейрофиброматозов.
    Невидимый в России рак | Изображение 1
    Дина Степанова. Фото: Алексей Сахаров/«360»

    Необходимые исследования

    К пяти годам у детей с НФ второго типа уже есть две-три опухоли в центральной нервной системе — они теряют слух и равновесие. Так и выявляют болезнь. За рубежом дела с НФ тоже обстоят не очень хорошо, но все же благодаря экспериментальным подходам есть возможности облегчить течение болезни, немного его притормозить — люди доживают до 30 лет, кто-то даже до 50. В России с таким диагнозом мало кто переживает свое 30-летие.

    Если болезнь все-таки не диагностируют — а такое случается часто, — ребенок доживет до 20, и это только если повезет. Мировая статистика заболеваемости НФ2 — 1 на 25 тысяч. В России говорят об 1 на 60 тысяч. Эти цифры противоречат мировой статистике, возможно, именно из-за того, что большей части детей диагноз просто не могут поставить.

    В ситуациях с редкими, так называемыми орфанными заболеваниями очень важно, чтобы в стране были свои исследования, свои научные публикации на эту тему. «Это негласное, но неукоснительно выполняемое правило фармацевтических компаний — клинические исследования проводятся в стране только при наличии фундаментальных исследований в области», — рассказала Дина Степанова.

    По ее словам, единственный шанс получить хоть какое-то лечение для детей с НФ — попасть в клинические протоколы. А без фундаментальных исследований и публикаций в международных научных журналах таких протоколов не может быть. Получается, что сегодня Дина Степанова единственная, кто в России может дать детям этот шанс.

    Галеновы препараты

    Дина рассказала, что в России существуют неофициальные клинические рекомендации по лечению нейрофиброматозов. «Я так понимаю, что врачи, которые выпустили этот документ, опирались больше на личный опыт, чем на статьи, — они просто методом тыка смотрели, что помогает», — сказала она.

    В этих рекомендациях Дина нашла совпадения со своими исследованиями — когда она купила известные лекарства и просто тестировала их на клетках с НФ2, чтобы посмотреть, как тот или иной препарат действует на опухолевые клетки.

    «То есть врачи не понимают, почему они это используют. Они просто обнаружили, что у таких-то детей опухоли развиваются медленнее. И им дают ретиноиды — витамин А в разных формах, некоторые варианты жирных кислот. Чисто галеновы препараты — природные — просто подобрали, что детям облегчает состояние. Вот на таком уровне у нас лечат нейрофиброматоз», — рассказала Дина.

    Сейчас основным лечением от нейрофиброматоза является хирургическое вмешательство и облучение, которое, по словам Дины Степановой, пациентам с НФ часто противопоказано. При этом при НФ2 опухоли сосредоточены в черепе, поэтому зачастую проводить операции просто нет возможности, а опытом зарубежных коллег наши врачи пользоваться не могут, потому что не могут обосновать назначение сильных препаратов.

    Невидимый в России рак | Изображение 2
    Молекулярный патогенез нейрофиброматоза второго типа очень запутан, именно поэтому так сложно найти лечение. Фото: Алексей Сахаров/«360»

    Лаборатория «на коленке»

    Возможность заниматься нейрофиброматозами в России появилась у Дины Степановой случайно — она вернулась из Штатов, чтобы защитить диссертацию, и научный руководитель из РНИМУ имени Пирогова Николай Шимановский увидел важность темы и предложил остаться в институте.

    Тем не менее финансирование получить оказалось очень сложно, поэтому значительную часть лаборатории Дине пришлось делать за свой счет.

    Я подаю на грантовые программы, получаю довольно благоприятные отзывы на свои заявки. В принципе, в большей половине заявок пишут, что тема исследования очень актуальна, но еще ни разу мне не дали финансирования по этим грантам

    Дина Степанова.

    А проблема в том, что система получения государственного финансирования очень сложная, к тому же узконаправленная. Например, будучи молодым ученым, получить грант легче — потому что есть программа поддержки молодых ученых. А вот программы поддержки остальных ученых, пусть и занимающихся чрезвычайно важными вопросами, нет.

    Лаборатория Дины Степановой. Фото: Алексей Сахаров/«360»

    Институт, к счастью, смог обеспечить помещения. От предыдущих обитателей, кафедры физики, даже осталось кое-какое оборудование. Например, бесценный культуральный блок для работы на клетках, на который Дина уже готова была начинать откладывать деньги — 300 тысяч рублей.

    Раньше вся лаборатория — Дина, два аспиранта и три студента — работали на «мастодонте 60-х годов», где не было СО2-инкубатора, который создает благоприятную среду для роста клеток — главного материала исследований.

    «Здесь клетки сидят в обычном термостате на 37 градусов, а чтобы у них был СО2, им туда свечку зажигали. Свечка сгорала, какое-то количество углекислого газа выделялось. Я потом замерила на своем приборе — одна сгорающая свечка повышает температуру на три градуса, клеткам становится некомфортно, а содержание СО2 — на 1%, этого мало», — рассказала она.

    Лаборатория Дины Степановой. Фото: Алексей Сахаров/«360»

    Львиную долю техники, которая есть в лаборатории, Дина, как она говорит, купила на «гаражных распродажах» — искала списанное и б/у оборудование, выкупала на собственные деньги. Дистиллированную воду для экспериментов до сих пор приходится носить в канистрах из подвала — там стоит единственный работающий дистиллятор. Для своей лаборатории Дина нашла еще один, сейчас все ждут, когда электрик сможет его подключить. А за инженера в лаборатории выступает муж Дины. Практически все технические решения — «по подпиранию палками и подклеиванию соплями» — на нем.

    Сейчас ученая в очередной раз пишет заявку на получение гранта в Российский научный фонд, который заявляет своей целью «раскрытие и реализацию потенциала российских исследователей, поиск и развитие перспективных идей». Еще в 2013 году Дина Степанова доказала свою перспективность и свой потенциал — после ее доклада на международной конференции по нейрофиброматозам сразу с десяток лабораторий по всему миру проверили ее тезисы. Оказалось, что российская исследовательница обратила внимание на то, чего никто не замечал раньше — у клеток доброкачественных опухолей метаболизм активирован сильнее, чем у здоровых. Это открытие может стать ключом не только к лечению НФ, но и опухолей нервной системы в целом.

    Впрочем, результаты работы лаборатории уже есть. Благодаря исследованиям появилось два препарата — один даже зарегистрирован, остается только проверить его эффективность при НФ; второй проходит заключительный этап клинических исследований, а значит, скоро его могут зарегистрировать.